Veille de octobre 2026

14/11/2025WASKYRA (etuvetidigene autotemcel) 

L'EMA a recommandé l'octroi d'une AMM pour Waskyra ((etuvetidigene autotemcel) pour le traitement des personnes âgées de 6 mois et plus atteintes du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) qui présentent une mutation du gène WAS. Waskyra est utilisé pour traiter les patients pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est appropriée, mais pour lesquels aucun donneur de cellules souches compatible n’est disponible.

→ https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-rare-disease-wiskott-aldrich-syndrome

14/11/2025LENALIDOMIDE

Défaut qualité : Les mesures de réduction des risques doivent être strictement respectées. - - 14/11/2025

Le laboratoire Arrow a signalé la présence d’une très faible quantité de poudre à l’extérieur des gélules, dans certaines alvéoles de plaquettes de lénalidomide. Tous les dosages peuvent être concernés. Pour garantir la sécurité des soignants et aidants, le laboratoire a mis en place, à la demande de l’ANSM, un contrôle visuel systématique des plaquettes avant leur mise sur le marché. Les boîtes sont donc susceptibles d’avoir été ouvertes à la réception.

→ https://ansm.sante.fr/actualites/defaut-qualite-lenalidomide-les-mesures-de-reduction-des-risques-doivent-etre-strictement-respectees

13/11/2025KAFTRIO et KALYDECO

Abrogation du cadre de prescription compassionnelle - - 06/11/2025

Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor

→ https://ansm.sante.fr/actualites/decision-du-06-11-2025-abrogation-du-cadre-de-prescription-compassionnelle-des-medicaments-kaftrio-et-kalydeco

12/11/2025Indications et moments d’introduction de la caféine chez les nourrissons prématurés

L'administration de C72H aux nourrissons asymptomatiques, comparée au traitement des nourrissons symptomatiques, n'entraîne que peu ou pas de différence en termes de mortalité toutes causes confondues jusqu'à la sortie de l'hôpital. L'administration de caféine pendant la ventilation mécanique, comparée à son administration au moment de l'extubation, pourrait réduire la dyspnée chronique.

→ https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD016274/full

12/11/2025Erreurs médicamenteuses avec les spécialités à base d’amphotéricine B injectable : AMBISOME et FUNGIZONE

Décision n°2025.0254/DC/MNS du 6 novembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé relative au référencement du système d’aide à la décision indexée par médicament (SAM)

→ https://www.has-sante.fr/jcms/p_3730070/fr/decision-n2025-0254/dc/mns-du-6-novembre-2025-du-college-de-la-haute-autorite-de-sante-relative-au-referencement-du-systeme-d-aide-a-la-decision-indexee-par-medicament-sam-ayant-pour-objet-les-risques-d-erreurs-medicamenteuses-avec-les-specialites-a-base-d-amphotericine-b-injectable-ambisome-et-fungizone

07/11/2025État des lieux sur l’offre et la description des établissements médico-sociaux (ESMS) pour enfants en situation de handicap fonctionnant en dispositif intégré

L’étude lancée par la Direction générale de la cohésion sociale (DGCS) a pour objectif principal d’observer l’écart entre le fonctionnement expérimental des dispositifs intégrés et les conditions de mise en œuvre du décret du 5 juillet 2024 relatif au fonctionnement en dispositif intégré des ESMS qui accompagnent des enfants, adolescents ou jeunes adultes.

→ https://www.creaihdf.fr/etat-des-lieux-sur-loffre-et-la-description-des-esms-pour-enfants-en-situation-de-handicap-fonctionnant-en-dispositif-integre/