Veille : Médicament ayant au moins une indication inscrite sur la LES

16/01/2026SOLIRIS (eculizumab)

Mesures additionnelles de réduction du risque :
- Guide à destination des professionnels de santé
- Carte patient pour alerter sur la necessité de consulter immédiatement en cas de signes et symptômes d'infection
- Guide à destination des patients / parents
- Fiche d'information spécifique pédiatrique à l'attention des personnes en charge d'un enfant traité

→ https://ansm.sante.fr/tableau-marr/eculizumab

16/01/2026ULTOMIRIS (ravulizumab)

Mesures additionnelles de réduction du risque :
- Guide à destination des professionnels de santé
- Carte patient pour alerter sur la nécessité de consulter immédiatement en cas de signes et symptômes d'infection
- Guide à destination des patients / parents
- Fiche d'information spécifique pédiatrique à l'attention des personnes en charge d'un enfant traité

→ https://ansm.sante.fr/tableau-marr/ravulizumab

13/01/2026EVRYSDI (risdiplam)

L'indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge ou au remboursement par l'assurance maladie de la spécialité ci-dessous est désormais : Traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2. Compte tenu de la complexité de la prise en charge de cette maladie rare, la Commission recommande que la décision de traitement soit prise au cas par cas lors de réunions de concertation pluridisciplinaire au sein des centres de référence et de compétence des maladies neuromusculaires de la filière FILNEMUS et que l'utilisation de ce médicament soit réservée aux médecins spécialistes de la SMA.

→ https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000053346185

13/01/2026ASPAVELI (pegcétacoplan)

L'indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge par l'assurance maladie des spécialités ci-dessous est désormais : Traitement de 2e intention des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par inhibiteur du complément C5 pendant au moins 6 mois. Compte tenu des spécificités de la prise en charge de cette pathologie rare, la commission préconise que les décisions d'instauration et d'arrêt de traitement par pegcetacoplan soient prises après proposition documentée issue d'une réunion de concertation pluridisciplinaire au sein d'un centre de référence ou de compétence dans la prise en charge de l'HPN. Un suivi régulier des patients au sein de l'un de ces centres est indispensable pour s'assurer de l'efficacité du traitement et surveiller sa tolérance, avec une vigilance particulière sur le risque de survenue de crise hémolytique et d'événement thrombotique.

→ https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000053346185

12/01/2026VIMIZIM (elosulfase alfa)

Mesures additionnelles de réduction du risque :
- Guide à destination des professionnels de santé (médecins prescripteurs et infirmier.ère.s) contenant des informations relatives au calcul de la dose, aux modalités d'administration et à l'administration à domicile
- Cahier de liaison et de suivi des perfusions à domicile contenant des informations à l'attention des patients/aidants et visant à réduire les risques liés aux réactions à la perfusion lors de l'administration à domicile

→ https://ansm.sante.fr/tableau-marr/elosulfase-alfa

09/01/2026AVASTIN (bevacizumab)

Décision de modification du cadre de prescription compassionnelle des spécialités à base de bevacizumab 25 mg/ml, solution à diluer pour perfusion dans les indications : Traitement de la maladie de Rendu-Osler dans les cas de formes hépatiques sévères avec un retentissement cardiaque à type d’hyperdébit cardiaque, associé à une dyspnée ; Traitement de la maladie de Rendu-Osler dans les cas de formes hémorragiques sévères ORL et/ou digestives liées à la maladie et justifiant des transfusions sanguines et/ou perfusions de fer itératives.

→ https://ansm.sante.fr/actualites/decision-du-07-01-2026-modification-du-cadre-de-prescription-compassionnelle-des-specialites-a-base-de-bevacizumab-25-mg-ml-solution-a-diluer-pour-perfusion