Veille de janvier 2026

27/01/2026Syndrome d’anomalies cardiaques – petite taille – hypermobilité articulaire lié aux variants du gène TAB2

Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soinss d’un patient atteint du syndrome d’anomalie cardiaque – petite taille – hypermobilité articulaire lié à un variant du gène TAB2.Il a été élaboré par le Centre de Référence Maladies Rares « Anomalies du développement à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS.

→ https://www.has-sante.fr/jcms/p_3826258/fr/syndrome-d-anomalies-cardiaques-petite-taille-hypermobilite-articulaire-lie-aux-variants-du-gene-tab2

27/01/2026Vascularites Primitives du Système Nerveux Central

Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soinss d’un patient d’un patient atteint d’une VPSNC. Il a été élaboré sous l’égide du Centre de référence des maladies auto-immunes et auto-inflammatoires systémiques rares de l’adulte Nord, Nord-Ouest, Méditerranée et Guadeloupe – IgG4 (CERAINOM) – site constitutif de Caen et de la Filière de santé des maladies auto-immunes et auto-inflammatoires rares (FAI²R) à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS.

→ https://www.has-sante.fr/jcms/p_3826360/fr/vascularites-primitives-du-systeme-nerveux-central

27/01/2026Hypercholestérolémie Familiale Homozygote

Ce protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) explicite aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint d’HFHo. Il a été élaboré par le Centre d’Expertise des Dyslipidémies Rares (CEDRA) à l’aide d’une méthodologie proposée par la HAS

→ https://www.has-sante.fr/jcms/p_3826396/fr/hypercholesterolemie-familiale-homozygote

27/01/2026SKYRIZI (risankizumab)

Avis favorable au remboursement uniquement dans le traitement de la recto-colite hémorragique (RCH) active modérée à sévère chez les patients adultes ayant eu une réponse insuffisante, une perte de réponse ou une intolérance aux traitements conventionnels, à au moins un anti-TNFα et au védolizumab. Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM.

→ https://www.has-sante.fr/jcms/p_3826273/fr/skyrizi-risankizumab-recto-colite-hemorragique-rch

27/01/2026BREYANZI (lisocabtagene maraleucel)

La prise en charge de la spécialité ci-dessous est étendue à l'indication suivante UNIQUEMENT à l'usage des collectivités (pas en liste en sus) : « Traitement des patients adultes atteints d'un lymphome folliculaire (LF) réfractaire ou en rechute après au moins deux lignes de traitement systémique ». En outre, l'extension de cette indication sur cette liste de la spécialité BREYANZI est limitée à un nombre restreint de centres qualifiés à l'usage des médicaments à base de cellules CAR-T compte tenu de la complexité de la procédure.

→ https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000053399321

27/01/2026Limitation de l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des dystrophies rétiniennes héréditaires à certains établissements de santé

L'administration sous-rétinienne de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement d'une dystrophie rétinienne héréditaire ne peut être réalisée que dans les établissements de santé respectant l'ensemble des critères cités dans l'arrêté.

→ https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000053403410