Indication étendue : Traitement des hémorragies chez les enfants (âgés de moins de 18 ans) atteints de la maladie de von Willebrand (MVW), lorsque le traitement par la desmopressine (DDAVP) seule est inefficace ou contre-indiqué.
→ https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/variation/veyvondi#more-info
L'EMA a recommandé l'octroi d'une AMM pour Teizeild (teplizumab) afin de retarder l’apparition du diabète de type 1 de stade 3 chez les adultes et les enfants à partir de 8 ans atteints de diabète de type 1 de stade 2.
→ https://www.ema.europa.eu/en/news/first-class-treatment-delay-onset-type-1-diabetes
L'EMA a recommandé l'octroi d'une AMM pour Waskyra ((etuvetidigene autotemcel) pour le traitement des personnes âgées de 6 mois et plus atteintes du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) qui présentent une mutation du gène WAS. Waskyra est utilisé pour traiter les patients pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) est appropriée, mais pour lesquels aucun donneur de cellules souches compatible n’est disponible.
→ https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-rare-disease-wiskott-aldrich-syndrome
Dans les établissements de santé en 2024, la baisse du nombre de lits ralentit et les alternatives à l’hospitalisation complète poursuivent leur progression.
Un CPC est établi pour l'Idefirix 11 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion dans l’indication suivante :
« Traitement de désimmunisation des patients adultes hyperimmunisés en attente d’une transplantation pulmonaire ayant un crossmatch positif envers un greffon disponible de donneur décédé et non éligibles aux stratégies de désimmunisation actuelles ou pour lequel ces stratégies ont été mises en échec ».
Evaluation du benefice de la colchicine à faible dose dans la prévention des évènements cardiovasculaires
→ https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD014808.pub2/full
Remboursement du STOBOCLO aux assurés sociaux dans la prise en charge de l'ostéoporose
→ https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000052565717
Un bilan positif après deux ans de mise en place du dispositif
Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor
La couverture vaccinale contre les HPV progresse et doit se poursuivre pour atteindre les 80 %
Semaine mondiale pour un bon usage des antibiotiques
Arrêté du 5 novembre 2025 relatif à l'ouverture d'une période transitoire
→ https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000052556012
Rappel sur le risque d’ulcérations et l’importance d’arrêter le traitement en présence de signes évocateurs
Décision n°2025.0254/DC/MNS du 6 novembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé relative au référencement du système d’aide à la décision indexée par médicament (SAM)
→ https://www.cochranelibrary.com/cdsr/doi/10.1002/14651858.CD016274/full
La Cour des comptes favorable à faciliter la préparation de piluliers par les officines
Avant de recevoir un traitement par 5-FU, les patients doivent obligatoirement bénéficier d’un dosage sanguin de l’uracile, permettant de détecter un déficit en DPD potentiellement dangereux lors de l’administration de ces médicaments. En cas de déficit partiel en DPD, la dose de médicament doit être adaptée, et si le déficit est total, le traitement est contre-indiqué. Suite aux différents résultats, le ResOMEDIT a formulé des propositions d'actions pour renforcer la sécurité
Les résultats montrent une augmentation globale de 24 % du risque de TND chez les enfants de père traité par valproate au moment de la conception, comparativement à ceux dont le père était traité par lamotrigine ou lévétiracétam – deux médicaments recommandés en première ligne en raison de leur meilleur profil de sécurité. Plus spécifiquement, le risque de troubles du développement intellectuel apparait doublé chez les enfants exposés, ce qui se traduit par 3,5 cas supplémentaires pour 1000 enfants nés d’un père traité par valproate au moment de la conception par comparaison à ceux nés de père traité par lamotrigine ou lévétiracétam.
Des mesures ont été mises en place afin de limiter l’exposition des enfants à naître au valproate par le père et à informer les patients et les professionnels de santé de ce risque soient mises en place : - Prescription initiale de valproate chez un adolescent ou un homme susceptible d’avoir des enfants réservée aux neurologues, psychiatres et pédiatres ; - Document d’information pour les professionnels de santé complété ; - Document d’information et carte présente dans la boîte pour les patients.
Prolongation de la durée de conservation de 18 à 24 mois (entre 2°C et 8°C)
→ https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/yesintek
Effectifs, caractéristiques, état de santé ainsi que taux de recours aux soins et dépenses de santé associées.
L’étude lancée par la Direction générale de la cohésion sociale (DGCS) a pour objectif principal d’observer l’écart entre le fonctionnement expérimental des dispositifs intégrés et les conditions de mise en œuvre du décret du 5 juillet 2024 relatif au fonctionnement en dispositif intégré des ESMS qui accompagnent des enfants, adolescents ou jeunes adultes.