Immunoglobulines humaines normales : coordonnées et modalités de demande d’avis auprès des centres de référence maladies rares

Contexte

La demande en immunoglobulines humaines normales (IGHN) est en forte augmentation depuis plusieurs années en France (+31% entre 2013 et 2017) mais également au niveau mondial, au point d’être devenue aujourd’hui supérieure à l’offre. Ce déséquilibre entre l’offre et la demande s’explique notamment par une évolution régulière des pratiques de prescription (périmètre d’utilisations AMM et hors AMM de plus en plus important) pour ces médicaments produits à partir d’une matière première (plasma) rare et limitée.

Parallèlement, les IGHN connaissent régulièrement de fortes tensions d’approvisionnement et cette situation devrait encore s’aggraver dans les années futures.

Dans ce contexte, de nouvelles mesures ont été mises en place par l’ANSM en lien avec la DGOS afin d’encadrer les prescriptions des IGHN et de réserver leur utilisation aux situations jugées prioritaires et pertinentes (notes d’information ministérielles du 31/05/2018 et du 25/06/2019). Une actualisation de la hiérarchisation des indications a été réalisée selon 3 niveaux :

• Prioritaires (P)
• A réserver aux urgences vitales et/ou fonctionnelles et/ou en l’absence d’alternatives thérapeutiques (UV échec-AT)
• Non prioritaires (NP)

De nouvelles recommandations ont également été émises :

• Confirmation du diagnostic par un médecin spécialiste expert de la pathologie concernée (dans la mesure où le degré d’urgence est compatible avec un tel recours)
• Réévaluation régulière de la tolérance et de l’efficacité du traitement.
• Pour certaines indications :
  • Validation préalable de la prescription par un avis spécialisé ou un centre de référence maladie rare (Cf. § Coordonnées et modalités de demande d’avis auprès des filières/centres de référence maladies rares).
  • Initiation de traitement subordonnée à la tenue de réunions de concertation pluridisciplinaire.

 Ont également été précisés :

• pour certaines indications AMM, les critères cliniques et biologiques justifiant un traitement par IGHN.
• les utilisations considérées comme « non justifiées » ou « non acceptables » au regard des données disponibles.

Coordonnées et modalités de demande d’avis auprès des filières/centres de référence maladies rares

Un tableau synthétique regroupant les coordonnées et modalités de demande d’avis auprès des réseaux de centres de référence est mis à disposition des établissements de santé. Ce travail a été réalisé par l’OMEDIT IDF en collaboration avec le groupe d’experts IGHN d’Ile-de-France présidé par le Pr Luc Mouthon.

Modalités de recueil des données figurant dans ce tableau synthétique :

– Les filières/centres de référence ont été identifié(e)s à partir des données de l’arrêté du 25 novembre 2017 portant labellisation des réseaux des centres de référence prenant en charge les maladies rares et du site orphanet.

–  Les différent(e)s filières/centres de référence ont ensuite été contacté(e)s afin de :

– Valider la liste des centres de référence et sites concernés pour la demande d’avis (centre de référence coordonnateur et/ou centre de référence constitutif et/ou centre de compétence).

–  Recueillir les modalités de transmission de la demande par l’établissement de santé (centre/établissement destinataire de la demande, coordonnées,  voie de transmission) et les types de documents à transmettre.

– Recueillir les modalités de transmission de l’avis rendu par la filière concernée auprès des établissements (délais et voie de transmission).

Ces données seront mises à jour régulièrement.