Médicaments orphelins

Un médicament est désigné « orphelin » par le comité des médicaments orphelins (COMP), qui siège à l’agence européenne du médicament (EMA), s’il répond aux critères suivants :

• il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d’une affection grave ou potentiellement mortelle entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique ne touchant pas plus de 5 personnes sur 10 000 en Europe ;
• il n’existe aucune méthode satisfaisante de diagnostic ou de préven­tion ou aucun traitement efficace autorisé en Europe pour la maladie considérée.

Le médicament orphelin peut se définir comme un médicament qui ré­pond à un besoin de santé publique mais dont le développement peut être considéré comme « non rentable » pour l’industrie pharmaceutique du fait de la faible prévalence de l’affection.

Rappel réglementaire : Médicaments orphelins et liste en sus de la T2A

Circulaire n°2010-24 du 25/01/2010 : 9 spécialités, inscrites sur la liste en sus en 2010, ont fait l’objet d’une circulaire spécifique précisant les modalités d’initiation de traitement (fiche de liaison normalisée pour demande d’avis au centre de référence) en vue de la prise en charge de ces spécialités financées en sus des prestation d’hospitalisation (hors spécialités de cancérologie).

A ce jour, 5 de ces spécialités ne sont plus sur la liste européenne des médicaments orphelins (liste Orphanet) du fait de leur commercialisation depuis plus de 10 ans : ALDURAZYME^®, CARBAGLU^®, FABRAZYME^®, REPLAGAL^® et VENTAVIS^®. Une spécialité (ZAVESCA^®), radiée de la liste en sus de la T2A en mars 2013, n’est également plus concernée par ce texte.
A ce jour, seuls 3 médicaments orphelins restent concernés par cette circulaire : ELAPRASE^®, NAGLAZYME^® et SOLIRIS^®.

Liens & Documents

• Centres de références : en France, le site web Orphanet met à disposition des professionnels de santé et des patients la liste des centres « experts ». Cette liste est reprise dans le document « recommandation » pour chaque médicament orphelin répertorié dans la base de données médicaments de la Juste Prescription.
• Plaquette : Comment les prescrire ? Comment les dispenser ? Télécharger ici
• Liste des médicaments pour les maladies rares en Europe (Janvier 2016)

Aspects réglementaires

Circulaire DSS/1C/DGS/PP2/DHOS/E2 n° 2010-24 du 25 janvier 2010 relative à la validation des prescriptions initiales de médicaments désignés comme orphelins financés en sus des prestations d’hospitalisation

Instruction n° DGOS/PF2/2013/308 du 29 juillet 2013 relative à l’évolution de la prise en charge des personnes atteintes de maladie rare dans le cadre du plan national maladies rares 2011-2014.

Instruction n° DGOS/PF2/2013/ 306 du 29 juillet 2013 relative à la structuration des filières de santé maladies rares prévues par le plan national maladies rares 2011-2014