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Accès Précoce / Accès Compassionnel

Réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments

La refonte du système d’accès dérogatoire aux médicaments (ATU, post-ATU, RTU…) est entrée en vigueur le 01/07/21 suite à la parution du décret n°2021-869 du 30 juin 2021 relatif aux autorisations d’accès précoce (AAP) et d’accès compassionnel (AAC) (en application de l’article 78 de la LFSS pour 2021).

Ce décret détaille les conditions et modalités d’octroi, de suspension ou de retrait des autorisations d’accès précoce ou compassionnel.

Nouveau ! Des précisions ont été apportées sur les dispositifs d’accès précoce et compassionnel  dans le  décret n° 2022-164 du 11 février 2022 relatif aux cadres de prescription compassionnelle et modifiant les dispositions du code de la santé publique relatives aux autorisations d’accès précoce et compassionnel. Ce décret précise notamment les conditions d’élaboration, de modification, de suspension ou de retrait, par l’ANSM, des cadres de prescription compassionnelle (CPC).

Ce nouveau dispositif s’articule autour de plusieurs changements  :

  • Délais d’instruction des dossiers de demande raccourcis
  • Suivi en vie réelle renforcé : recueil obligatoire de données observationnelles financé par le laboratoire
  • Des critères d’éligibilité plus clairs

L’infographie de la réforme :

Accès Précoce – Accès Compassionnel : de quoi s’agit-il?

Accès compassionnel

Le CPC encadre une pratique de prescription non conforme à l’AMM d’un médicament.

Il a « pour objet de sécuriser la prescription d’un médicament, non conforme à son AMM, visant à répondre aux besoins spéciaux des patients concernés » (décret n°2022-164 du 11/02/2022).

Il est à l’initiative de l’ANSM (ou sur demande du ministère), à partir de signalement émanant: de l’INCA, des conseils nationaux professionnels, de filières de santé maladies rares, des associations de patients

Un CPC peut être demandé pour un médicament n’ayant pas vocation à être commercialisé dans l’indication d’intérêt.

Les CPC en cours sont disponibles sur le site de l’ANSM.

L’évaluation d’un CPC relève de l‘ANSM.

La durée d’un CPC est de 3 ans renouvelable.

L’AAC a pour vocation un accès au médicament qui ne possède pas d’AMM en France.

Elles sont demandées à l’initiative des prescripteurs pour un patient donné pour des médicaments n’ayant pas vocation à être commercialisés en France par le laboratoire.

La durée d’une AAC est de 1 an renouvelable.

Plateforme de demande d’AAC : e-saturne (ANSM)

Le référentiel des AAC est disponible sur le site de l’ANSM.

Il s’agit d’un cas particulier d’AAC : par dérogation, il est prévu que l’ANSM puisse octroyer une AAC, sur demande d’un médecin prescripteur, pour des médicaments qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce.

Il s’agit d’une dérogation pour les médicaments :

  • qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce
  • qui tendent vers une volonté d’obtenir une AMM (car des essais cliniques sont en cours) ;
  • dont l’entreprise titulaire des droits d’exploitation s’engage à déposer une demande d’accès précoce dans un délai déterminé par décret (12 mois dans le cas général, 18 mois s’agissant d’une maladie rare et prorogations possibles par 6 mois en fonction du contexte) ;

Il s’agit alors d’une situation transitoire entre le système du compassionnel et celui du précoce ;

Des conditions issues de l’AAP sont également à respecter : maladies graves, rares ou invalidantes ; la mise en oeuvre ne peut être différée.

Schéma de l’évolution attendue d’un médicament en AAC pré-précoce :

Accès précoce

Il concerne les médicaments n’ayant pas encore d’AMM dans l’indication concernée, destinés à être commercialisés. Les médicaments concernés doivent être présumés innovants et avec des données cliniques disponibles ou en cours de recueil.

La demande est réalisée à l’initiative du laboratoire.

L’évaluation est réalisée par la HAS après avis de l’ANSM sur le critère d’évaluation de la balance bénéfice-risque (intégrant RCP, étiquetage et notice)..

Plateforme de demande d’AAP pré-AMM : Sesame (HAS)

Le référentiel des AAP pré-AMM est disponible sur le site de l’ANSM.

La durée de validité de l’AAP est de 1 an renouvelable.

L’AAP est accompagnée d’un PUT-RD (protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données)

Infographie du process d‘APP pré-AMM :

Il concerne les produits ayant déjà obtenu une AMM dans l’indication concernée. Les médicaments concernés doivent être présumés innovants et avec des données cliniques disponibles ou en cours de recueil.

La demande est réalisée à l’initiative du laboratoire.

L’évaluation est réalisée par la HAS.

Plateforme de demande d’AAP post-AMM : Sesame (HAS)

L’AAP est accompagné d’un PUT-RD (protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données)

La durée de validité de l’AAP est de 1 an renouvelable.

Infographie du process d‘APP post-AMM :

Modalités pratiques d’utilisation (prescription, dispensation, codage & financement)

Accès compassionnel

Pour les médicaments en autorisation d’accès compassionnel (AAC):

  • Prescription : le médecin consulte le référentiel des médicaments en AAC et remplit la demande via la plateforme  e-saturne. Cette demande est transmise automatiquement à la PUI. La liste des CPC en cours est disponible sur le site de l’ANSM.
  • Validation pharmaceutique et demande d’AAC : le pharmacien de la PUI transmet la demande d’accès au traitement à l’ANSM via e-saturne.
  • Autorisation : l‘ANSM  autorise (ou non) l’accès compassionnel du médicament pour la durée de traitement du patient considéré (limite maximale d’un an) > le médicament est autorisé à être dispensé par la PUI.

Le prescription doit être précédée par une information orale et écrite de chaque patient par le prescripteur sur le caractère compassionnel et dérogatoire de la prise en charge du médicament. Le référentiel des AAC en cours est disponible sur le site de l’ANSM.

Une AAC est subordonnée au respect d’un PUT-RD (protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données).

Les médicaments ne sont disponibles que dans le champ hospitalier (administration hospitalière ou rétrocession par les Pharmacie à usage intérieur si le médicament ne relève pas de la réserve hospitalière).

Pour les médicaments en cadre de prescription compassionnelle (CPC), ex-RTU :

La liste des CPC en cours est disponible sur le site de l‘ANSM.

Le prescription doit être précédée par une information orale et écrite de chaque patient par le prescripteur sur le caractère compassionnel et dérogatoire de la prise en charge du médicament.

  • Industriel :  indemnité tarifaire librement fixé par l’industriel (à l’exclusion des cas où le médicament bénéficie déjà d’un prix administré) + mécanisme de remises annuelles
  • Patient : la prise en charge du médicament est sans reste à charge
  • Établissement de santé :

Nouveau ! Précisions apportées dans la NOTE D’INFORMATION INTERMINISTERIELLE DU 07/02/2022 :

Financement en sus des GHS, au fil de l’eau. Une remontée des facturations par indication via le codage est attendue  (via FICHCOMP-AP-AC, qui remplace à compter du 01/01/2022 le FICHOMP-ATU).

Attention : Les spécialités qui bénéficiaient d’une ATUc dans l’ancien dispositif, relevaient d’un code indication unique valable pour toutes les spécialités (NXXXX00). Un nouveau dispositif de codage (code indication spécifique pour chaque indication) entre progressivement en vigueur selon le calendrier suivant :

  • au 01/01/2022 : renseignement du nouveau code par indication rendu possible dans FICHCOMP-AP-AC
  • au 01/07/2022 : utilisation du nouveau code par indication requise pour permettre la valorisation  (plus aucun code NXXXX00 ne sera valorisé)

Par ailleurs, la réforme impose aux établissement d’effectuer les déclaration dans le FICHCOMP-AP-AC pour la prise en charge des CPC/RTU : à compter du 01/01/2022, aucun remboursement de CPC dans FICHCOMP-LES ne sera possible.

Le référentiel du ministère liste les codes UCD des médicaments et les code indications concernés par cette prise en charge.

  • Rétrocession : pour les médicaments rétrocédés, le taux de prise en charge est de 100% dès l’octroi de l’autorisation. Le prix facturé tient compte de la TVA applicable (2,1%) et de la marge forfaitaire par ligne de prescription.

Attention (cf Note d’information du 07/02/2022)  : L’établissement de santé auquel appartient la PUI ayant réalisé la dispensation en rétrocession devra ensuite transmettre le code indication via le RSF des actes et consultations externes (RSF-ACE), dès lors qu’elles bénéficient d’une prise en charge au titre d’un AP / AC ou du dispositif relatif aux continuités des traitements initiés dans le cadre de cet accès.

  • Dispensation en ville : défini par dérogation accordée par arrêté, elle ne pourra concerner que des médicaments faisant l’objet de CPC.

Accès précoce

Rôles du prescripteur :

Le prescripteur doit remettre au patient avant toute prescription d’un médicament en accès précoce une fiche d’information (selon les cas):

  • Industriel indemnité tarifaire librement fixée par l’industriel (à l’exclusion des cas où le médicament bénéficie déjà d’un prix administré) + mécanisme de remises annuelles
  • Patient : la prise en charge du médicament est sans reste à charge
  • Établissement de santé :

    Financement en sus des GHS, au fil de l’eau. Une remontée des facturations par indication via le codage est attendue  (via FICHCOMP-AP-AC, qui remplace à compter du 01/01/022 le FICHOMP-ATU). Le référentiel du ministère liste les codes UCD des médicaments et les indications dans lesquelles ils bénéficient d’un accès précoce.

      • Le montant remboursé par l’assurance maladie est le prix d’achat indiqué par l’établissement (toutes taxes comprises).
      • Rétrocession : pour les médicaments rétrocédés, le taux de prise en charge est de 100% dès l’octroi de l’autorisation. Le prix facturé tient compte de la TVA applicable (2,1%) et de la marge forfaitaire par ligne de prescription.

    Attention (cf Note d’information du 07/02/2022)  : L’établissement de santé auquel appartient la PUI ayant réalisé la dispensation en rétrocession devra ensuite transmettre le code indication via le RSF des actes et consultations externes (RSF-ACE), dès lors qu’elles bénéficient d’une prise en charge au titre d’un AP / AC ou du dispositif relatif aux continuités des traitements initiés dans le cadre de cet accès.

Suivi de l’utilisation du médicament par un PUT-RD 

L’accès dérogatoire au médicament est subordonnée au respect d’un PUT-RD (protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données).

Le PUT-RD se compose :

  • descriptions du médicament, des conditions d’utilisation et de prescription (RCP, calendrier de visite, schéma du circuit, un rappel sur l’accès précoce et l’engagement du prescripteur)
  • recueil des données relatives à l’utilisation du médicament via 4 fiches de suivi médical : fiche d’initiation, de suivi et d’arrêt du traitement rempli par le prescripteur et une fiche de qualité de vie rempli par le patient (questionnaire PROMs).
  • 4 fiches annexes (rôle des différents acteurs, modalités de recueil de données, documents d’informations du patient et les modalités de pharmacovigilance).

–  Arrêté du 15 avril 2022 fixant le modèle de conventions visant à mettre en œuvre l’obligation de financement du recueil des données

Nouveau !  NOTE D’INFORMATION N° DGOS/PF2/2022/205 du 29 août 2022 relative aux modalités d’identification et d’authentification aux outils de recueil de données utilisés dans le cadre de l’accès précoce et compassionnel aux médicaments >> modalités d’accès à MED-ACCES du service Pasrel/Plage mis en oeuvre par l’ATIH

Qu’est ce qu’un PROMs?

PROMs pour Patient Reported Outcome Measures :

Il s’agit de questionnaires de mesure des résultats de soins rapportés par le patient.

Les PROMs permettent de détecter des changements de l’état de santé du patient, quelle que soit sa pathologie.

Les questionnaires utilisés peuvent être génériques, utilisables quelle que soit la pathologie, ou spécifiques d’une pathologie.

Ils évaluent une ou plusieurs dimensions (fonctionnelle, psychologique, relationnelle…) de la qualité de vie : on parle de questionnaires unidi-mensionnels ou multidimensionnels.

Pour en savoir plus : lien HAS.

Tableaux ministériels & dispositions transitoires

Les listes des médicaments en Accès Compassionnel (AAC et CPC)  et des médicaments en Accès précoce (AAP)  sont disponibles sur le site du ministère.

Retrouvez via le bouton ci-dessous, le tableau des médicaments actuellement en AAP

[Source : Ministère]

Dans ce tableau mis à jour mensuellement par le Ministère des Solidarités et de la Santé, vous retrouverez les médicaments (cf note d’informations du 07/02/2022) :

  • qui ont fait l’objet d’une ATU de cohorte (ATUc) ou d’une ATUc d’extension d’indication et bénéficiaient de la prise en charge au titre du post-ATU au 1er juillet 2021 et qui ont automatiquement basculé dans les conditions de prise en charge de l’accès précoce (AP) et qui sont actuellement prises en charge à ce titre ;
  • qui ont bénéficié depuis le 1er juillet 2021 d’une AAP octroyée par la HAS et qui sont prises en charge à ce titre ;
  • qui bénéficient d’une prise en charge au titre des continuités de traitement après avoir bénéficié d’une ATUC, d’un post-ATU ou d’un AP ;
  • qui ne bénéficient plus de cette prise en charge dérogatoire après avoir bénéficié d’une ATUc, du post-ATU, d’un AP ou d’une continuité de traitement (soit du fait de l’inscription sur l’une des listes de remboursement, soit d’un refus d’inscription sur ces listes, soit d’un autre motif)

Retrouvez via le bouton ci-dessous, le tableau des médicaments actuellement en AAC/CPC

[Source : Ministère]

Dans ce tableau mis à jour mensuellement par le Ministère des Solidarités et de la Santé, vous retrouverez les médicaments (cf note d’informations du 07/02/2022) :

  • qui font l’objet d’ATU nominative (ATUn) et qui sont toujours prises en charge à ce titre (jusqu’au 30 juin 2022 au plus tard) ;
  • qui font l’objet d’AAC depuis le 1er juillet 2021 et qui sont prises en charge à ce titre ;
  • qui ont fait l’objet d’une RTU avant le 1er juillet 2021 et qui bénéficient des dispositions de prise en charge prévue par l’article L. 162-17-2-1 du CSS dans sa version en vigueur avant le 1er juillet 2021 ;
  • qui font l’objet d’un CPC et qui sont pris en charge à ce titre ;
  • qui font l’objet d’une continuité de prise en charge après que l’ATUn, l’AAC, la RTU ou le CPC ait cessé de produire ses effets ;
  • qui ne font plus l’objet de prise en charge au titre des dispositifs précités (soit du fait de l’inscription sur l’une des listes de remboursement, soit d’un refus d’inscription sur ces listes, soit d’autres motifs3

Retrouvez ci-dessous le diaporama du Ministère des Solidarités et de la Santé détaillant les mesures transitoires mises en oeuvre pour chaque cas de figure de l’accès précoce :