Avis favorable au remboursement en ville et à l’hôpital uniquement dans « le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2. »
Avis défavorable au remboursement dans les autres situations couvertes par l’indication AMM (à savoir les patients avec un diagnostic clinique d’amyotrophie spinale de Type 4).