Traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus non porteurs de la mutation F508del, hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l’absence de synthèse de protéine CFTR et ceux porteurs d’une mutation répondeuse à ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor
KAFTRIO et KALYDECO
Abrogation du cadre de prescription compassionnelle -
https://ansm.sante.fr/actualites/decision-du-06-11-2025-abrogation-du-cadre-de-prescription-compassionnelle-des-medicaments-kaftrio-et-kalydeco
