Une AMM sous circonstances exceptionnelles a été délivrée le 8 mai 2017 pour Qarziba® dans les indications suivantes :

• Neuroblastome à haut risque, chez patient ≥ 12 mois ayant précédemment reçu une chimiothérapie d’induction et ayant présenté au moins une réponse partielle, suivie d’un traitement myéloablatif et d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (SMR important, ASMR IV).
• Neuroblastome récidivant ou réfractaire, avec ou sans maladie résiduelle chez patient ≥ 12 mois (SMR important, ASMR V).
  Avant d’initier le traitement d’un neuroblastome récidivant, il convient de stabiliser toute maladie progressant de manière active par d’autres mesures adéquates. Chez les patients présentant des antécédents de maladie récidivante ou réfractaire et chez les patients n’ayant pas présenté une réponse complète après un traitement de première ligne, Qarziba doit être associé à l’interleukine 2.

Qarziba® est inscrite sur la liste des spécialités agréées aux collectivités (JO du 05/10/2018) et ne fait à ce jour pas l’objet d’une inscription sur la liste en sus :

• Depuis 2018, compte tenu des critères fixés par le décret n° 2016-349 du 24 mars 2016 relatif à la procédure et aux conditions d’inscription des spécialités pharmaceutiques sur la liste mentionnée à l’article L-162-22-7 du code de la sécurité sociale dite « liste en sus », cette spécialité ne répondait pas aux critères d’inscription sur la liste en sus.
• Les évolutions des critères d’inscription introduites par le décret n° 2021-1614 du 9 décembre 2021 permettent désormais l’inscription sur la liste en sus de l’indication dans le neuroblasome à haut risque (demande d’inscription en cours d’instruction).

Qarziba® fait l’objet d’un financement dérogatoire dans les indications suivantes :

• Neuroblastome à haut risque, chez patient ≥ 12 mois ayant précédemment reçu une chimiothérapie d’induction et ayant présenté au moins une réponse partielle, suivie d’un traitement myéloablatif et d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (code indication : CDINU01)

—> Une prise en charge dérogatoire a été mise en place pour les administrations de la spécialité effectuées depuis le 1^er septembre 2018.

—> Cette prise en charge a fait l’objet d’une prolongation jusqu’au 30 juin 2022 (dans l’attente de la décision d’inscription sur la liste en sus intervenue en juillet 2022) pour un montant maximal de 2 millions d’euros.

Nouveau ! Cette indication est dorénavant inscrite sur la liste en sus des GHS (JO du 28/07/22)

•  Neuroblastome récidivant ou réfractaire, avec ou sans maladie résiduelle chez patient ≥ 12 mois (code indication : CDINU02)

—> Une mesure d’accompagnement financier complémentaire exceptionnel a été mise en place pour les administrations de la spécialité effectuées depuis le 1er janvier 2019.

• • Cette prise en charge a fait l’objet d’une prolongation jusqu’au 31 décembre 2022 pour un montant maximal de 600.000 euros. Cette indication disposant toujours d’une ASMR V, elle n’est pas éligible à une inscription sur la liste en sus. La prolongation de la prise en charge est conditionnée à un nouveau dépôt de données par le laboratoire conformément à l’avis de la HAS.

La prise en charge dans ces 2 indications était  :

• • • réservée aux seuls centres d’oncologie pédiatrique des établissements de santé dont la liste est annexée aux notes (trois centres en Ile-de-France : Institut Gustave Roussy, Hôpital Trousseau–APHP, Institut Curie).
    • réalisée sur la base du traitement a posteriori des données du PMSI : déclaration via FICHCOMP ATU.

Nouveau pour 2022 !  Une prise en charge dérogatoire à « l’euro l’euro » est prévue dans l’indication de neuroblastome récidivant ou réfractaire n’ayant pas fait l’objet d’une inscription sur la liste en sus (note ministérielle 08/2022).

Nouveau pour 2022 !  La note d’information N° DGOS/PF2/1C/2022/193 du 21 juillet 2022 prévoit une prise en charge dérogatoire à « l’euro l’euro » dans l’indication de neuroblastome récidivant ou réfractaire n’ayant pas fait l’objet d’une inscription sur la liste en sus.

Nouveau pour 2022 ! La note d’information N°DGOS/PF2/DSS/1C/2022/104 du 12 avril 2022 prévoit une délégation de crédits maximale de 2,6 millions d’euros pour l’année 2022 (2 millions pour le neuroblastome à haut risque, 600.000 euros pour le neuroblastome récidivant ou réfractaire), qui sera répartie entre les établissements au prorata de leur consommation réelle sur les périodes de prise en charge prévues et du nombre de patients traités pour les indications susmentionnées. Au-delà de ce financement exceptionnel et dérogatoire, aucun financement supplémentaire ne sera octroyé. Les directions d’administration centrales en appellent à l’engagement d’EUSA s’agissant de la délivrance à titre gracieux pour les établissements de santé, au-delà de l’enveloppe dérogatoire octroyée.

Pour l’année 2022, la délégation des crédits sera réalisée en deux versements. Un premier au en C2 2022 et un second dans le cadre de la deuxième circulaire de campagne budgétaire 2023 après scellement des bases PMSI et des déclarations FICHCOMP.

Pour mémoire :

• La note d’information N° DGOS/PF2/DSS/1C/2021/21 du 18 janvier 2021 prévoyait une délégation de crédits maximale de 5 millions d’euros pour 2021, qui était répartie entre les établissements au prorata de leur consommation réelle et du nombre de patients traités pour les indications mentionnées. Au-delà de cette enveloppe, le laboratoire s’était engagé à délivrer à titre gratuit aux établissements de santé toute consommation supplémentaire.
• La  note d’information n° DGOS/PF2/DSS/1C/2020/142 du 18 août 2020 (+ cf. CIRCULAIRE n° DGOS/R1/2020/60 du 20 avril 2020 relative à la campagne tarifaire et budgétaire 2020 des établissements de santé) prévoyait une délégation de crédits maximale de 5 millions d’euros pour 2020, qui sera répartie entre les établissements au prorata de leur consommation réelle et du nombre de patients traités pour les indications mentionnées. Au-delà de cette enveloppe, le laboratoire s’est engagé à délivrer à titre gratuit aux établissements de santé toute consommation supplémentaire.
• La note  D’INFORMATION N° DGOS/PF2/DSS/1C/2019/178 du 22 juillet 2019 prévoit une délégation de crédits maximale de 5 millions d’euros, qui sera répartie entre les établissements au prorata de leur consommation réelle et du nombre de patients traités pour l’indication susmentionnée. Au-delà de cette enveloppe, le laboratoire s’est engagé à délivrer à titre gratuit aux établissements de santé toute consommation supplémentaire.
• La note d’information n° DGOS/PF2/DSS/1C/2018/216 du 18 septembre 2018 prévoyait une délégation de crédits maximale de 4 millions d’euros par an, qui sera répartie entre les établissements au prorata de leur consommation réelle et du nombre de patients traités pour l’indication susmentionnée (pour la période allant du 1er septembre 2018 au 31 décembre 2018, la délégation de crédits maximale est fixée à 1,3 million d’euros).