JO 12/05/2021 – Suite à l’extension d’AMM (initialement pédiatrique) et à la modification du libellé de l’AMM et afin d’assurer une continuité de traitement pour les patients : prise en charge précoce par l’assurance maladie (« à titre transitoire ») de Crysvita dans les indications ci-dessous

Traitement de l’hypophosphatémie liée à l’X chez les adolescents présentant des signes radiographiques d’atteinte osseuse et chez les adultes :

> les patients actuellement traités par burosumab (dans le cadre de l’indication pédiatrique) et pour lesquels une interruption de  traitement n’est pas  envisageable car  présentant une maladie active malgré traitement conventionnel, une contre-indication ou une intolérance au traitement conventionnel;

> patients devenant « adulte»  administrativement parlant avant le  remboursement officiel de l’indication adulte;

> patients adolescents (< 18 ans) terminant leur croissance (car ces patients n’étaient pas compris dans l’AMM initiale qui précisait « en phase de croissance») ;

> les  patients adultes symptomatiques (douleurs, raideurs, fatigue…) et  présentant une  maladie active avec atteinte structurale (pseudo-fractures, fractures, arthrose précoce, enthésiopathies…) avec altération majeure de leur qualité de vie (sujet jeune avec aide technique, arrêt d’activité professionnelle, prise de poids…) voire nécessitant une  intervention chirurgicale orthopédique (afin d’assurer d’une bonne consolidation osseuse) malgré un  traitement conventionnel ou  en  cas  de  contre-indication ou  d’intolérance au  traitement conventionnel.

HAS / Avis CT : 23/01/2019 (inscription) ; 03/02/2021 (prise en charge temporaire); 02/06/2021 (Nouveau ! extension indications AMM)