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Accès Précoce / Accès Compassionnel

Réforme de l’accès dérogatoire aux médicaments

La refonte du système d’accès dérogatoire aux médicaments (ATU, post-ATU, RTU…) est entrée en vigueur le 01/07/21 suite à la parution du décret n°2021-869 du 30 juin 2021 relatif aux autorisations d’accès précoce (AAP) et d’accès compassionnel (AAC) (en application de l’article 78 de la LFSS pour 2021).

Ce décret détaille les conditions et modalités d’octroi, de suspension ou de retrait des autorisations d’accès précoce ou compassionnel.

Ce nouveau dispositif s’articule autour de plusieurs changements  :

  • Délais d’instruction des dossiers de demande raccourcis
  • Suivi en vie réelle renforcé : recueil obligatoire de données observationnelles financé par le laboratoire
  • Des critères d’éligibilité plus clairs

L’infographie de la réforme :

Accès Précoce – Accès Compassionnel : de quoi s’agit-il?

Accès compassionnel

Le CPC encadre une pratique de prescription non conforme à l’AMM d’un médicament.

Il est à l’initiative de l’ANSM, du ministère, de l’INCA, des conseils nationaux professionnels, de filières de santé maladies rares.

Un CPC peut être demandé pour un médicament n’ayant pas vocation à être commercialisé dans l’indication d’intérêt.

L’évaluation d’un CPC relève de l‘ANSM.

Les CPC en cours sont disponibles sur le site de l’ANSM.

La durée d’un CPC est de 3 ans renouvelable.

L’AAC a pour vocation un accès au médicament qui ne possède pas d’AMM en France.

Elles sont demandées à l’initiative des prescripteurs pour un patient donné pour des médicaments n’ayant pas vocation à être commercialisés en France par le laboratoire.

La durée d’une AAC est de 1 an renouvelable.

Plateforme de demande d’AAC : e-saturne (ANSM)

Le référentiel des AAC est disponible sur le site de l’ANSM.

Il s’agit d’un cas particulier d’AAC : par dérogation, il est prévu que l’ANSM puisse octroyer une AAC, sur demande d’un médecin prescripteur, pour des médicaments qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce.

Il s’agit d’une dérogation pour les médicaments :

  • qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade très précoce
  • qui tendent vers une volonté d’obtenir une AMM (car des essais cliniques sont en cours) ;
  • dont l’entreprise titulaire des droits d’exploitation s’engage à déposer une demande d’accès précoce dans un délai déterminé par décret (12 mois dans le cas général, 18 mois s’agissant d’une maladie rare et prorogations possibles par 6 mois en fonction du contexte) ;

Il s’agit alors d’une situation transitoire entre le système du compassionnel et celui du précoce ;

Des conditions issues de l’AAP sont également à respecter : maladies graves, rares ou invalidantes ; la mise en oeuvre ne peut être différée.

Schéma de l’évolution attendue d’un médicament en AAC pré-précoce :

Accès précoce

Il concerne les médicaments n’ayant pas encore d’AMM dans l’indication concernée, destinés à être commercialisés. Les médicaments concernés doivent être présumés innovants et avec des données cliniques disponibles ou en cours de recueil.

La demande est réalisée à l’initiative du laboratoire.

L’évaluation est réalisée par la HAS après avis de l’ANSM sur le critère d’évaluation de la balance bénéfice-risque.

Plateforme de demande d’AAP pré-AMM : Sesame (HAS)

La durée de validité de l’AAP est de 1 an renouvelable.

L’AAP est accompagnée d’un PUT-RD (protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données)

Infographie du process d‘APP pré-AMM :

Il concerne les produits ayant déjà obtenu une AMM dans l’indication concernée. Les médicaments concernés doivent être présumés innovants et avec des données cliniques disponibles ou en cours de recueil.

La demande est réalisée à l’initiative du laboratoire.

L’évaluation est réalisée par la HAS.

Plateforme de demande d’AAP post-AMM : Sesame (HAS)

L’AAP est accompagné d’un PUT-RD (protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données)

La durée de validité de l’AAP est de 1 an renouvelable.

Infographie du process d‘APP post-AMM :

Modalités pratiques d’utilisation (prescription, dispensation, financement)

Accès compassionnel

Pour les médicaments en autorisation d’accès compassionnel (AAC):

  • Prescription : le médecin consulte le référentiel des médicaments en AAC et remplit la demande via la plateforme  e-saturne. Cette demande est transmise automatiquement à la PUI. La liste des CPC en cours est disponible sur le site de l’ANSM.
  • Validation pharmaceutique et demande d’AAC : le pharmacien de la PUI transmet la demande d’accès au traitement à l’ANSM via e-saturne.
  • Autorisation : l‘ANSM  autorise (ou non) l’accès compassionnel du médicament pour la durée de traitement du patient considéré (limite maximale d’un an) > le médicament est autorisé à être dispensé par la PUI.

Le prescription doit être précédée par une information orale et écrite de chaque patient par le prescripteur sur le caractère compassionnel et dérogatoire de la prise en charge du médicament.

Une AAC est subordonnée au respect d’un PUT-RD (protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données).

Les médicaments ne sont disponibles que dans le champ hospitalier (administration hospitalière ou rétrocession par les Pharmacie à usage intérieur si le médicament ne relève pas de la réserve hospitalière).

Pour les médicaments en cadre de prescription compassionnelle (CPC), ex-RTU :

Le référentiel des CPC est disponible sur le site de l‘ANSM.

Le prescription doit être précédée par une information orale et écrite de chaque patient par le prescripteur sur le caractère compassionnel et dérogatoire de la prise en charge du médicament.

  • Industriel indemnité tarifaire librement fixé par l’industriel (à l’exclusion des cas où le médicament bénéficie déjà d’un prix administré) + mécanisme de remises annuelles
  • Patient : la prise en charge du médicament est sans reste à charge
  • Établissement de santé :
    • Financement en sus des GHS, au fil de l’eau. Une remontée des facturations par indication via le codage est attendue  (via FICHCOMP-ATU). Le référentiel du ministère liste les codes UCD des médicaments et les indications dans lesquelles ils bénéficient d’un accès précoce.
    • Rétrocession : pour les médicaments rétrocédés, le taux de prise en charge est de 100% dès l’octroi de l’autorisation. Le prix facturé tient compte de la TVA applicable (2,1%) et de la marge forfaitaire par ligne de prescription.
    • Dispensation en ville : défini par dérogation accordée par arrêté, elle ne pourra concerner que des médicaments faisant l’objet de CPC

Accès précoce

Rôles du prescripteur :

Le prescripteur doit remettre au patient avant toute prescription d’un médicament en accès précoce une fiche d’information (selon les cas):

  • Industriel indemnité tarifaire librement fixée par l’industriel (à l’exclusion des cas où le médicament bénéficie déjà d’un prix administré) + mécanisme de remises annuelles
  • Patient : la prise en charge du médicament est sans reste à charge
  • Établissement de santé :
    • Financement en sus des GHS, au fil de l’eau. Une remontée des facturations par indication via le codage est attendue  (via FICHCOMP-ATU). Le référentiel du ministère liste les codes UCD des médicaments et les indications dans lesquelles ils bénéficient d’un accès précoce.
    • Le montant remboursé par l’assurance maladie est le prix d’achat indiqué par l’établissement (toutes taxes comprises)
    • Rétrocession : pour les médicaments rétrocédés, le taux de prise en charge est de 100% dès l’octroi de l’autorisation. Le prix facturé tient compte de la TVA applicable (2,1%) et de la marge forfaitaire par ligne de prescription.

Suivi de l’utilisation du médicament par un PUT-RD 

L’accès dérogatoire au médicament est subordonnée au respect d’un PUT-RD (protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données).

Le PUT-RD se compose :

  • descriptions du médicament, des conditions d’utilisation et de prescription (RCP, calendrier de visite, schéma du circuit, un rappel sur l’accès précoce et l’engagement du prescripteur)
  • recueil des données relatives à l’utilisation du médicament via 4 fiches de suivi médical : fiche d’initiation, de suivi et d’arrêt du traitement rempli par le prescripteur et une fiche de qualité de vie rempli par le patient (questionnaire PROMs).
  • 4 fiches annexes (rôle des différents acteurs, modalités de recueil de données, documents d’informations du patient et les modalités de pharmacovigilance).

Qu’est ce qu’un PROMs?

PROMs pour Patient Reported Outcome Measures :

Il s’agit de questionnaires de mesure des résultats de soins rapportés par le patient.

Les PROMs permettent de détecter des changements de l’état de santé du patient, quelle que soit sa pathologie.

Les questionnaires utilisés peuvent être génériques, utilisables quelle que soit la pathologie, ou spécifiques d’une pathologie.

Ils évaluent une ou plusieurs dimensions (fonctionnelle, psychologique, relationnelle…) de la qualité de vie : on parle de questionnaires unidi-mensionnels ou multidimensionnels.

Pour en savoir plus : lien HAS.

Dispositions transitoires

Les listes des médicaments encore en ATU et celle des médicaments qui ont été basculé en AAP sont disponibles sur le site du ministère.

Retrouvez via le bouton ci-dessous, le tableau des médicaments actuellement en AAP post-AMM (ex dispositif post-ATU) 

[Source : Ministère]

Retrouvez ci-dessous le diaporama du Ministère des Solidarités et de la Santé détaillant les mesures transitoires mises en oeuvre pour chaque cas de figure de l’accès précoce :